Test ayudarían en búsqueda de fármacos enfermedad de Huntington

Por Kate Kelland

Un grupo de científicos diseñó unaserie de pruebas nuevas que permiten rastrear el avance de laenfermedad de Huntington mucho antes de que aparezcan lossíntomas, un hallazgo que podría ayudar a desarrollar medicinascontra esta enfermedad neurológica hereditaria e incurable.

En un estudio publicado en la revista The Lancet Neurology,los expertos dijeron que su batería de exámenes -que incluye uncontrol cerebral por imágenes y test cognitivos y de destrezamotriz- es lo suficientemente sensible como para detectarsignos de la enfermedad muchos años antes de que se instale ycomience a mostrar cambios en la función cerebral en sólo unaño.

Sarah Tabrizi, del Instituto de Neurología del UniversityCollege de Londres, que dirigió el estudio, dijo que estopodría ser crucial para el desarrollo de nuevas medicinas queapunten a tratar el proceso de deterioro mental que conlleva laenfermedad de Huntington.

"La sensibilidad de nuestros métodos implica que podemosdetectar cambios en un período de tiempo corto, lo que deberíapermitirnos evaluar terapias que apunten a detener odesacelerar el proceso neurodegenerativo", señaló la experta enuna entrevista telefónica.

La enfermedad de Huntington afecta a una de cada 10.000personas en el mundo occidental. Es una condición progresiva ydegenerativa en la cual los pacientes experimentan movimientosfuera de control, problemas emocionales y deterioro mental.

No existe cura y las personas que heredan la mutacióngenética que la provoca desarrollarán la enfermedad fatal. Lospacientes suelen morir dentro de los 10 a 15 años posteriores aque los síntomas se vuelven evidentes.

Un medicamento denominado tetrabenazina, que secomercializa con la marca Xenazine por el grupo danés Lundbeck,puede ayudar a controlar algunos de los síntomas de laenfermedad de Huntington, aunque no previene el deteriorofísico y cognitivo que genera esta dolencia.

Tabrizi señaló que varios laboratorios y compañíasbiotecnológicas, incluidas GlaxoSmithKline, Novartis,Medivation y Neurosearch, cuentan con equipos de investigaciónque están buscando desarrollar nuevas medicinas contra laenfermedad de Huntington.

Pero una de las mayores barreras para hallar nuevosfármacos efectivos ha sido la falta de indicadores sensibles yconfiables, también llamados bioindicadores, que permitan darcuenta del avance de la enfermedad.

Sin ellos, los investigadores necesitarían realizar ensayosclínicos muy prolongados y enormemente costosos para podermostrar si un fármaco experimental está teniendo algún efectosobre los pacientes, explicó Tabrizi.

Para este ensayo, el equipo de Tabrizi analizó a 366personas de Canadá, Francia, Holanda y Gran Bretaña: 120portaban la mutación genética del Huntington y estabandestinados a desarrollar la enfermedad, 123 transitabanestadios iniciales de la condición y 123 eran sujetos sanos queactuaron como grupo de comparación.

Después de seguirlos por 12 meses, el equipo halló que lastécnicas cerebrales por imágenes eran las más fuertes yconsistentes a la hora de detectar el avance de la enfermedadtanto en los pacientes con "pre-Huntington" como en aquelloscon la enfermedad en estadio inicial.

Las personas que estaban en la etapa previa a la apariciónde los síntomas también presentaban cierto deterioro cognitivoy de la función motriz detectable y quienes transitaban laprimera etapa de la enfermedad mostraban deterioro en lafunción que da movilidad del ojo.

"Lo que nuestros datos muestran es que podemos indagar elproceso neurodegenerativo muchos años antes de que laenfermedad surja, y que usando estas herramientas altamentesofisticadas ahora podemos monitorear el procesoneurodegenerativo", dijo Tabrizi.

"Antes, las personas pensaban que probar nuevas terapiasnos llevaría más de cinco a 10 años. Pero ahora tenemosherramientas que sugieren que podemos hacerlo en un plazo detiempo mucho más breve", añadió la autora.