Confirman beneficios con tratamiento para "niño burbuja"

Por Gene Emery

Un estudio que siguió durante 10 años anueve niños nacidos sin la capacidad de rechazar los gérmeneshalló que la terapia genética es un tratamiento efectivo alargo plazo, pero tiene un costo: cuatro de ellos desarrollaronleucemia.

La técnica está diseñada para ayudar a los niños con laenfermedad de inmunodeficiencia combinada grave ligada alcromosoma X (EICG), una mutación rara que impide al cuerpofabricar células que ayudan naturalmente a luchar contrainfecciones.

Sin un trasplante de médula ósea, que funciona mejor con undonante compatible, los "bebés burbuja" tienen que vivir enambientes libres de gérmenes y habitualmente mueren al año. Losmédicos esperan que la terapia genética ayude cuando no hay undonante disponible.

Pero hasta ahora su éxito ha sido limitado por la amenazade la leucemia. El nuevo estudio analizó el impacto a largoplazo de un tratamiento que los investigadores usaron porúltima vez en el 2002.

El equipo, liderado por Salima Hacein-Bey-Abina, de laUniversidad de Paris Descartes, reportó en el New EnglandJournal of Medicine que la terapia ofrecía una cura prolongadade la EICG en la mayoría de los casos.

"Todos los niños menos uno, incluyendo tres quesobrevivieron a una leucemia aguda de células T, pudieron vivirnormalmente en un ambiente no protegido y combatirmicroorganismos sin consecuencias dañinas, mientras crecíannormalmente", concluyeron.

La edad promedio de los niños al recibir la terapiagenética era 7 meses. La única muerte fue por leucemia, que esmucho más fácil de tratar en los niños pequeños que la EICG. Latasa de éxito es generalmente del 90 por ciento o más.

El equipo dijo que la investigación abre el camino pararealizar test con otros tipos de terapias genéticas que usanmétodos más seguros para corregir el ADN defectuoso.