Fármaco que silencia un gen elimina dolencia cardíaca en ratones

Por Michael Kahn

Un equipo internacional deinvestigadores identificó una pequeña porción de materialgenético que juega un papel clave en la insuficiencia cardíacay demostró cómo un compuesto experimental previene la condiciónen ratones, informaron científicos.

Los investigadores emplearon un tratamiento de RegulusTherapeutics, una empresa conjunta de las compañíasbiotecnológicas estadounidenses Alnylam Pharmaceuticals Inc eIsis Pharmaceuticals Inc, para bloquear o "silenciar" pequeñaspartes del ácido ribonucleico llamadas microARN.

Estos fragmentos genéticos regulan la creación de genes enlas proteínas y, en este caso, los investigadores descubrieroncómo un corazón con insuficiencia tenía tres a cinco veces máscantidad de un microARN particular, llamado miR-21.

"Vemos este nuevo estudio como un hito en el avance de lasterapias con microARN, como una nueva clase de medicinasinnovadoras", señaló en un comunicado el presidente ejecutivode Regulus, Kleanthis Xanthopoulos.

"Creemos que este es el primer estudio que demuestraclaramente la eficacia terapéutica de apuntar a los microARN enun modelo animal de enfermedad humana", añadió Xanthopoulos.

La insuficiencia cardíaca, también conocida comoinsuficiencia cardíaca congestiva, es una condición en la cualel corazón no logra brindar un suministro sanguíneo adecuado alos órganos del cuerpo.

La enfermedad afecta a 23 millones de personas en todo elmundo y causa la muerte de 600.000 cada año.

El estrés importante o prolongado en el corazón puedecausar la enfermedad, que suele ocurrir luego de un ataquecardíaco, ciertas infecciones, presión arterial elevada y pormotivos genéticos.

En el estudio publicado en la revista Nature, losinvestigadores analizaron cientos de microARN en muestrascardíacas de personas y de ratones y localizaron al miR-21 comola causa clave de insuficiencia cardíaca.

Después de identificar el fragmento genético, los expertosadministraron a algunos ratones un compuesto experimentalllamado antagomir que bloqueó el miR-21 y hallaron que preveníala condición en esos animales. Los ratones que no recibieron elfármaco desarrollaron insuficiencia cardíaca.

Los animales con la enfermedad a los que luego seadministró el compuesto mejoraron, comparado con los animalesque no recibieron el tratamiento, dijo Stefan Engelhardt, quiendirigió la investigación en la Universidad de Wurzburgo, enAlemania, junto con Thomas Thum.

"Pudimos prevenir la enfermedad cardíaca y curar algunosaspectos de la dolencia", manifestó Engelhardt en unaentrevista telefónica y añadió: "La función cardíaca y el dañoen el tejido mejoraron en ambos casos".

Muchos expertos están destacando la promesa que implica latecnología relacionada con el ARN, un área que ya atrae a losgrandes laboratorios, como GlaxoSmithKline Plc, en busca deactivos biotecnológicos alentadores.

En abril, Glaxo firmó un acuerdo con Regulus Therapeutics,que podría terminar en 600 millones de dólares, paradesarrollar y comercializar nuevos tratamientos que apunten almicroARN para dolencias causadas por inflamación crónica, comola artritis reumatoidea y la enfermedad inflamatoriaintestinal.